Sélection officielle

OZAWADE^® – pitolisant
Bioprojet Pharma
OZAWADE^® vise à améliorer l’éveil et à réduire la somnolence diurne excessive (SDE) chez les patients adultes présentant un syndrome d’apnées hypopnées obstructives du sommeil (SAHOS), dont la somnolence n’a pas été traitée de manière satisfaisante par un traitement primaire du SAHOS telle que la pression positive continue des voies aériennes (PPC) ou ne tolérant pas ce traitement.

 

🥇 ASPAVELI^® – pegcetacoplan
Sobi (Swedish Orphan Biovitrum) et Apellis Pharmaceuticals
ASPAVELI^® (pegcetacoplan) est indiqué pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes anémiques après un traitement par un inhibiteur de complément C5 pendant au moins 3 mois, uniquement en cas de taux d’hémoglobine < 10,5 g/dl.

 

🥇 PAXLOVID^® – nirmatrelvir/ritonavir
Pfizer
PAXLOVID^® est indiqué dans le traitement de la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19) chez les patients adultes qui ne nécessitent pas de supplémentation en oxygène et qui présentent un risque accru d’évolution vers une forme sévère de la COVID-19.

 

AMVUTTRA^® – vutrisiran
Alnylam France
Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR), chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.

 

LIVMARLI^® – maralixibat
Mirum Pharmaceuticals France
LIVMARLI^® (maralixibat) est indiqué dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille à partir de l’âge de 2 mois (EMA).
LIVMARLI^® (maralixibat) est un traitement de première intention du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) à partir de l’âge de 2 mois (Commission de la Transparence – HAS).

 

ENHERTU^® 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion – trastuzumab déruxtécan
Daiichi Sankyo France SAS
Traitement des cancers du sein métastatiques HER2-positifs et HER2-faibles, ENHERTU® en monothérapie est indiqué dans le traitement des patients adultes présentant un cancer du sein HER2-positif non résécable ou métastatique, ayant reçu préalablement au moins une ligne de traitement anti-HER2, et dans le traitement des patients adultes présentant un cancer du sein HER2-faible non résécable ou métastatique, ayant reçu préalablement une chimiothérapie pour la maladie métastatique ou ayant présenté une récidive de la maladie pendant la chimiothérapie adjuvante ou au cours des six mois suivant la fin de la chimiothérapie adjuvante.

 

UPSTAZATM – éladocagène exuparvovec
PTC Therapeutics, Inc
UPSTAZATM (éladocagène exuparvovec) est indiqué dans le traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère.

 

WEGOVY^® – sémaglutide
Novo Nordisk France
WEGOVY® (sémaglutide} est indiqué en complément d’un régime hypocalorique et d’une augmentation de l’activité physique pour la gestion du poids, incluant la perte de poids et le maintien du poids, uniquement chez l’adulte ayant un indice de masse corporelle (IMC) initial ≥ 35 kg/m2 et âgé de moins de 65 ans en cas d’échec de la prise en charge nutritionnelle bien conduite (< 5 % de perte de poids à six mois).

 

QINLOCK^® – riprétinib
Deciphera Pharmaceuticals (France) SAS
QINLOCK^® (riprétinib) est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d’une tumeur stromale gastro-intestinale (GIST) avancée, ayant reçu au préalable un traitement par au moins trois inhibiteurs de la kinase, dont l’imatinib.

 

UPLIZNA^® – inébilizumab
Horizon Therapeutics France
UPLIZNA^® (inébilizumab) est indiqué en monothérapie dans le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique (TSNMO) chez les patients adultes qui sont séropositifs pour les immunoglobulines G antiaquaporine-4 (AQP4-IgG).

 

AKEEGA^® – niraparib/acétate d’abiratérone
Janssen-Cilag
AKEEGA^® (niraparib/acétate d’abiratérone) est indiqué dans le cadre d’un accès précoce dans l’indication suivante : en association avec la prednisone ou la prednisolone pour le traitement de première ligne des hommes adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRCm), qui sont asymptomatiques ou peu symptomatiques et qui présentent des altérations des gènes BRCA1/2 (germinales et/ou somatiques). La demande de remboursement a été faite dans l’indication de l’AMM qui est la suivante : « En association avec la prednisone ou la prednisolone pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRCm), avec mutations des gènes BRCA1/2 (germinales et/ou somatiques) et pour lesquels la chimiothérapie n’est pas cliniquement indiquée ».

 

🥇 SUNLENCA^® – lénacapavir
Gilead Sciences
SUNLENCA^® (lénacapavir) solution injectable, en association avec un ou plusieurs autres antirétroviraux, est indiqué pour le traitement des adultes infectés par le VIH-1 multirésistant, pour lesquels il est autrement impossible d’établir un schéma de traitement antirétroviral suppressif.

 

LENVIMA^® et KISPLYX^® – lenvatinib
Eisai SAS
KISPLYX^® (lenvatinib), en association au pembrolizumab, est indiqué dans le traitement de première ligne, au stade avancé du carcinome rénal, uniquement à cellules claires ou comportant un contingent de cellules claires.
LENVIMA^® (lenvatinib), en association au pembrolizumab, est indiqué dans le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre avancé ou récidivant, dont la maladie progresse pendant ou suite à une chimiothérapie antérieure à base de sels de platine reçue quel que soit le stade et qui ne sont pas éligibles à une chirurgie curative ou à une radiothérapie.

 

ENTYVIO^® – védolizumab
Takeda
La Commission de la Transparence a considéré que le service médical rendu par ENTYVIO^® 108 mg (védolizumab), solution injectable en seringue préremplie et en stylo prérempli, comme important :
– Dans le traitement de la rectocolite hémorragique active modérée à sévère chez les patients adultes ayant une réponse insuffisante ou une perte de réponse ou une intolérance à un traitement conventionnel ou par anti-TNFα.
– Dans le traitement de la maladie de Crohn active modérée à sévère chez les patients en échec (réponse insuffisante, perte de réponse, contre-indication ou intolérance) d’un traitement conventionnel (corticoïdes ou immunosuppresseurs) et d’au moins un anti-TNFα.

 

HEMGENIX^® – étranacogène dézaparvovec
CSL Behring
HEMGENIX^® (étranacogène dézaparvovec) est indiqué dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX.

 

BIMZELX^® – bimekizumab
UCB Pharma SA
Bimekizumab (Bimzelx®) est indiqué dans le traitement du psoriasis en plaques, modéré à sévère, chez l’adulte qui nécessite un traitement systémique.

 

🥇 EBVALLO^® – tabelecleucel
Pierre Fabre Médicament
EBVALLO^® est indiqué en monothérapie dans le traitement de patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d’une maladie lymphoproliférative post-transplantation et positive au virus d’Epstein-Barr récidivante ou réfractaire (LPT EBV+) qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant reçu une transplantation d’organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, sauf si celle-ci est inappropriée.